Áttörés előtt az 1-es típusú diabétesz gyógyítása
2015. február 16. írta: Ifjúsági Diabétesz Blog

Áttörés előtt az 1-es típusú diabétesz gyógyítása

kapszulába zárt hasnyálmirigy

 

 

viacyte_starts_stem_cell_trial_of_bioartificial_pancreas_mit_technology_review.png

Brain Alexander cikke az MIT Technology Review-n

14 évre nyúlik vissza az őssejtháború legsötétebb időszaka, mely a Fehér Ház és az őssejtpárti tudósok közötti szembenállással kezdődött. A szembenállásba egy kamikázékból és partizánharcosokból álló társaság is csatlakozott őssejtpárti vonalon: az 1-es típusú diabéteszes gyerekek szülei.

Ezeket az szülőket a kutatók által hangoztatott újabb információk spannolták fel, miszerint ezek az őssejtek megváltoztatnak mindent, hihetetlen gyógyulások fognak bekövetkezni. Ezt követően ezek a szülők dollármilliókat költöttek TV-reklámokra, lobbiztak felsőbb körökben és számtalan Kongresszust „zaklató” telefonhívással tették le a névjegyüket az asztalra.

Napjainkban jutott el odáig a tudomány, hogy elindulhattak az első őssejt-terápiás klinikai tesztek, amik az 1-es típusú diabéteszeseknek ígérnek gyógyulást. Októberben egy San Diego-i férfi két tasaknyi őssejtből nyert ß-sejtet kapott a hátába egy apró nyíláson keresztül. Két másik páciens pedig a szintén San Diegoi illetőségű ViaCyte cég egyik inzulintermelésre képes termékét teszteli.

Ez egy jelentős előrelépés, ugyanis tudni illik, hogy a Viacyte féle kutatás az Egyesült Államok területén csupán a harmadik kezelési study, ami az őssejt terápián alapul. Retinaőssejtek beültetésével vak és látássérült embereknek próbálnak segíteni, illetve gerincsérültek esetén is kísérletek folynak az őssejtterápiás gyógyulásért. Ezek a sejtek (őssejtek) az embrióból eltávolítva laborkörülmények között bármilyen más szöveti sejttípussá átalakíthatóak.

Az 1-es típusú diabétesz azért jelent nagy rizikót a gyerekeknek, mivel ha a vércukorszint nincsen megfelelő értékek közé szorítva, később súlyos mellékhatások alakulhatnak ki:

  •          vesekárosodás
  •          vakság
  •          neuropátia
  •          rövidebb élettartam

Az 1-es típusú diabéteszes pácienseknek ujjaik bökdösésével folyamatosan kell ellenőrizniük a vércukorszintjüket, figyelniük kell mikor és mit esznek, és rutinszerűen fecskendezni kell maguknak az inzulint. Ezen páciensek hasnyálmirigyei nem termelnek (elegendő) inzulint, mivel egy eddig nem tisztázott folyamat révén az egyén immunrendszere támadásba lendül a hasnyálmirigy ß-sejtjei ellen, aminek ß-sejtjei ennek következtében „tönkremennek”.

Ezen rutinfeladatok mindennapi kezelése rendkívül nehéz, főleg gyermekkorban. Ha ezeket a rutindolgokat valaki gyermekkortól kezdve nem szokja meg és nem kezeli, annál évekkel később a fent említett szövődmények megjelenésére lehet számítani.

viacytex519.jpg

”-Rengeteg év telt el a kezdetek óta, és még mindig nincs „semmilyen” megoldás ezen páciensek számára.” mondja Robert Henry, a University of California orvosa, aki a ViaCyte cég műtéteiért felelős San Diegóban.

Gondolhatnánk, hogy ez egy kicsit túlzás, pedig nem az. Az Edmonton Protocol névre hallgató műtéti technikát először 2000-ben írták le a New England Journal of Medicine-ben. Kadáverekből gyűjtött szigetsejteket transzplantáltak pácienseknek a University of Alberta orvosai, és ezek egy egész éven keresztül képesek voltak fedezni az inzulintermelést 7 páciensnek!

Az Edmonton Protocol felé táplált reményeknek azonban több árnyoldala is volt. A donort kapott betegek csupán felének volt hosszútávon is sikeres inzulintermelés szempontjából ez a kísérleti műtét, amelyet nem fizetett a biztosító sem. Továbbá erős immunszuppresszív szereket kell életük végéig szedni. Már ha találnak donorszervet, ami a hasnyálmirigy esetében ritkának mondható.

E műtéti eljárást viszonylag hamar, az őssejtterápia hype (1998) után 2 évvel már sikernek fogták fel. A diabétesz gyógymódjáért küzdők pedig presszionálni kezdték olyan hasonló lehetőségek megtalálását, mely segítségével laborgyártott ß-sejteket lehet előállítani végtelen mennyiségben.

„Bizonyítékok vannak arra a feltevésre, hogy a transzplantáció visszaállítja a ß-sejtek funkcióit és az inzulintermelést”, mondta Richard Insel, a JDRF tudományos igazgatója. A JDRF a fiatalkori diabétesz kutató non-profit alapítvány, melynek 300.000 tagja van.

Emiatt küzdött a JDRF Bush idejében a Fehér Házi korlátozásokkal szemben, ezért álltak 2004-ben Kaliforniában a California Institute for Regenerative Medicine megalapítása mellé: egy olyan állami intézet , amely 3 milliárd dollárt költhetett el őssejtkutatásra. Ez az intézet 6 forrást, összesen 39 millió dollár értékben biztosított a ViaCyte cégnek, amit addig egy másik cég sem kapott meg, illetve a JDRF is beszállt 14 millió dollár értékben.

Habár a ß-sejt beültetésének ötlete koncepció formájában rendkívül egyszerűnek tűnik, de a gyakorlatban ez nehezebbnek bizonyult mint bárki képzelte. ”Amikor 12 éve idejöttem a ViaCyte-hoz, a sejtek őssejtekkel való kicserélése nyilvánvalónak tűnt. Mindenki azt mondta, hogy ”Ó, ez egy alacsonyan csüngő gyümölcs”-mondta Kevin D’Amour, a cég tudományos igazgatója. ”Aztán kiderült az almafán alacsonyan lévő puha almáról, hogy ez egy magasan lévő kőkemény kókusz.”

Az egyik legnagyobb kihívás az őssejtekből hasnyálmirigysejteket, ebből is az inzulintermelő ß-sejteket differenciáltatni. Mivel ez a recept kitartó kísérletezgetések ellenére sem íródott meg hosszú ideig, a ViaCyte abból az irányból akart közelíteni, hogy gyártsunk inkább differeciálatlan hasnyálmirigy sejteket, és hagyjuk a szervezetnek, hogy átalakítsa e sejteket ß-sejtekké.

A másik kihívás a szervezet immunrendszerének kikerülésére irányul. A ViaCyte megoldása egy műanyagháló, amibe 40 millió éretlen hasnyálmirigysejtet töltenek.

Ennek a kapszulának az az apropója, hogy kiszűrje az immunrendszer T-sejtjeit, amik túl nagyok a háló finom pórusain való átjutáshoz, ugyanakkor lehetővé teszik a transzplantált sejteknek, hogy a véráramból tápanyaghoz jussanak és a vércukorszint érzékelését valamint az erre történő reakciót megoldják.

Tudósok egy csoportja úgy véli, hogy a zsákos sejtek lesznek a megoldás az 1-es típusú diabétesz gyógyítására.

A ViaCyte cég FDA-nak küldött jelentéséből az derül ki, hogy állatkísérleti körülmények között egerekben ezek a transzplantált sejtek képesek voltak inzulint, glukagont, szomatosztatint termelni és sikeresen szabályozni a vércukorszintet.

Habár a jelenlegi humán kísérletek célja inkább  biztonsági indíttatású, Henry szerint a betegeinél csökkenni fog a beteg által beadandó inzulin mennyiség. Az első beteg, akinek a személyazonosságát nem hozták nyilvánosságra, már kapott egy ilyen zsákot, és úgy tűnik, nála ez már megfelelően működik. Senki sem tudja mennyi ideig bírják ki a zsákok, de valószínűsíthető hogy szükség lesz ezek bizonyos időnkénti cseréjére.

Legalább két másik kutatócsoport is azt állítja, rágcsálókban sikereket értek el a diabétesz kezelésében, és hamarosan a következő, humán fázisba léphet a kutatásuk. Az egyik ilyen a BetaLogics Venture, amely a cég-óriás Johnson & Johnson leányvállalata. Tavaly több szabadalmat is beadtak a diabétesz gyógyításával kapcsolatos kutatásaikból. Bármi is legyen a végső eszköz amit fejlesztenek, Alireza Rezania (J&J kutatója) csak ’7-es stádiumú sejteknek’ hívja őket, nem teljesen érett sejtek, de nem is olyan éretlenek, mint a ViaCyte prekurzorai.

Douglas Melton, a Harvard University biológusa és két 1-es típusú diabéteszes gyermek apja viszont aggódik, hogy a ViaCyte rendszere nem fog megfelelően működni. Szerinte kötőszöveti sejtek fognak lerakódni a hálóra, amiken keresztül a sejtek nem kapnak megfelelő oxigénellátást, és ez blokkolni fogja a vércukor érzékelését és az inzulinválaszt. Szerinte ezek a sejtek maximum 3 hónapig bírnák, és nagyon sok közülük nem is érne meg ß-sejtté, hanem más jellegű hasnyálmirigy sejtekké differenciálódnának.

Melton meglátása szerint a rendszer hatékonyságához a cégnek egy DVD lejátszó nagyságú eszközt kellene beültetnie a betegekbe, hogy legyen elég ß-sejt az effektív hatáshoz. A ViaCyte szerint 300 millió sejtre és 8 kapszulára van szükség (mindegyik kapszulában akkora méretű sejtösszességgel, ami kisebb mint egy M&M drazsé).

Tavaly októberben Melton kutatócsoportja bejelentette hogy sikerült laboratóriumi körülmények között ß-sejteket szintetizálnia, ami egy több mint 10 éves próbálkozás eredménye. Melton szerint ezen érett sejtek beültetése lehetővé tenné, hogy ez a bioszintetikus hasnyálmirigy egyből elkezdje a működését.

Hogy ezeket a sejteket be tudja ültetni, Melton együtt dolgozik a biomérnök Daniel Andersonnal az MIT-ről, akivel egy saját kapszula kidolgozásán fáradoznak. Anderson nem árulta el pontosan, hogy működik a rendszerük, de egy friss szabadalmi kérvényből kiderül, hogy a háló egy hidrogél réteg, amely tartalmazza a sejteket és egyéb gyulladáscsökkentő gyógyszereket, amik megakadályozzák, hogy fibrotikus szövet rakódjon a kapszula hálójára. Melton és Anderson is óvatos egyelőre. ”Némi sikert elértünk, ami miatt nagyon izgatottá váltunk,”-mondta Anderson.”A lényeg, hogy van okunk bizakodni, és hogy a Melton által megálmodott sejtek gyógyítani fogják az 1-es típusú diabéteszt, egyelőre állatokban”.

Miután lezajlott az őssejtháború, majd egy évtizednyi próbálkozás a technológiai igéretek valósággá változtatására, Henry szerint gyaníthatóan a zsákos sejtek lesznek az 1-es típusú diabétesz megoldókulcsai.

Habár az állatkísérletek eredményei nem jelentik automatikusan az emberi felhasználás tökéletességét, de kis lépésekkel haladva több millió ember élete változhat meg hamarosan. 

10311356_766228963429511_6473081286084743622_n.jpgElérhetőségeink: Facebook, Twitter

Email címünk: idbhungary@gmail.com

 

A bejegyzés trackback címe:

https://idbhungary.blog.hu/api/trackback/id/tr47181087

Kommentek:

A hozzászólások a vonatkozó jogszabályok  értelmében felhasználói tartalomnak minősülnek, értük a szolgáltatás technikai  üzemeltetője semmilyen felelősséget nem vállal, azokat nem ellenőrzi. Kifogás esetén forduljon a blog szerkesztőjéhez. Részletek a  Felhasználási feltételekben és az adatvédelmi tájékoztatóban.

Nincsenek hozzászólások.